De wereld is in de ban van ‘het vaccin’ om het coronavirus te bestrijden. Goedkeuringsprocedures voor dit vaccin worden zo veel mogelijk versneld of aangepast. Veel mensen vragen zich dan ook af of die versnelde procedures niet standaard kost kunnen worden bij de ontwikkeling van alle nieuwe medicijnen. PGO-support legde deze vraag voor aan prof. dr. Ton de Boer, voorzitter van het CBG (College ter Beoordeling van Geneesmiddelen).
Hoe komt een vaccin/medicijn op de Nederlandse markt?
Er zijn 3 manieren om een medicijn of vaccin in Nederland op de markt te krijgen. De nationale procedure (doel: medicatie/vaccin voor één land, in dit geval Nederland), de decentrale procedure (doel: medicatie/vaccin voor een beperkt aantal Europese landen) en de centrale procedure (doel: medicatie/vaccin voor alle EU landen). Een medicijn of vaccin tegen COVID-19 volgt de centrale procedure waarbij het EMA (European Medicines Agency) het dossier beoordeelt voor de registratie van een nieuw medicijn of vaccin.
Opties voor versnelling
Het EMA en het CBG hebben een aantal manieren om medicijnen of vaccins eerder beschikbaar te maken. Dit zijn:
- Wetenschappelijk advies
Wetenschappelijk advies kan helpen om het registratiedossier voor een medicijn of vaccin zo duidelijk en volledig mogelijk samen te stellen waardoor er minder beoordelingsrondes nodig zijn. Het CBG en het EMA geven, speciaal voor COVID-19-middelen, versneld wetenschappelijk advies.
- Versnelde beoordeling
Normaal gesproken duurt de beoordeling via de centrale procedure 210 dagen. Met de ‘accelerated assessment’ kan deze beoordeling worden teruggebracht naar 150 dagen. Deze procedure vereist extra inspanningen van zowel het farmaceutisch bedrijf als de registratieautoriteit en wordt alleen ingezet wanneer een product van groot belang is voor de volksgezondheid.
- Interactieve beoordeling
In uitzonderlijke gevallen, zoals nu bij COVID-19, is een ‘rolling review’ mogelijk. Hierbij worden experts van het EMA al tijdens het lopende medicijnonderzoek bij de resultaten betrokken. De resultaten uit het lopende onderzoek worden elke 2 weken beoordeeld, zodat er tijdens het medicijnonderzoek bijgestuurd kan worden. Uiteindelijk moet deze procedure leiden tot een compleet registratiedossier.
- Voorwaardelijke toelating
Hierbij wordt een product ‘onder voorwaarden’ goedgekeurd op basis van beperkte klinische data, maar met sterke aanwijzingen dat de positieve effecten opwegen tegen de risico’s van een behandeling. Dit type goedkeuring is alleen mogelijk bij ernstige aandoeningen waarbij het medicijn een belangrijke meerwaarde heeft ten opzichte van de beschikbare behandelopties.
- Gebruik in schrijnende gevallen
Via het ‘compassionate use’ programma kunnen patiënten toegang krijgen tot medicijnen die nog niet zijn geregistreerd of nog niet beschikbaar zijn, bijvoorbeeld omdat er nog geen vergoedingsbesluit is genomen. Deelname aan dit programma kan het farmaceutisch bedrijf bij het CBG aanvragen voor medicijnen bij ernstige aandoeningen, waarbij het medicijn een belangrijke meerwaarde heeft ten opzichte van de beschikbare behandelopties en er zicht is op een registratie.
Procedures na COVID-19
Alle hierboven beschreven programma’s en procedures om een medicijn of vaccin sneller beschikbaar te krijgen bestonden al voor de coronacrisis. Er is voldoende ervaring met deze procedures om te stellen dat deze adequaat zijn voor situaties zoals de coronacrisis. Het is dan ook niet de verwachting dat de procedures en programma’s van het EMA en/of het CBG heel anders zullen verlopen na de coronacrisis. Maar uiteraard worden alle nieuwe inzichten gebruikt om het beoordelingsproces te verbeteren of te versnellen. Zorgvuldigheid en kwaliteit blijven echter het belangrijkste uitgangspunt. Daar staat het CBG voor. Nu én na de coronacrisis.